曹跃琼
1995级生命科学学院硕士校友
吉凯基因医学科技有限公司董事长
2006年，诺贝尔生理学或医学奖被共同授予安德鲁·菲尔和克雷格·梅洛，以表彰他们发现了“RNA干扰机制—双链RNA沉默基因”。此后沉默基因大放异彩，无数生物医药相关企业闻风而动，纷纷开始挖掘RNAi（RNA干扰）这一前沿技术的应用潜力。
时间回溯到2000年，早在RNAi技术的发现者获得诺贝尔奖的6年前，曹跃琼便已洞悉RNAi技术的广阔前景，并由此走上了一条中国转化医学领域颇具里程碑意义的创业之路。
独具慧眼
吉凯基因应运而生
1998年，曹跃琼从复旦大学生命科学学院遗传学专业毕业后，加入了由复旦老师创办的联合基因公司。在联合基因工作的几年时间，曹跃琼完成了职业生涯的初步积淀，从实验室主任到高层管理人员，她意识到书本上的知识要转化为临床诊疗中可用的产品，中间隔着巨大的鸿沟，也由此萌发了投身转化医学领域的蓬勃热情。“在和大量身处治疗一线、最了解中国患者疾病和临床需求的一线医生的交流中，我切身感受到他们对治愈患者的渴望，同时也为基础研究和临床诊疗间的巨大鸿沟深表无奈”。尽管彼时转化医学的理念才刚刚出现，在中国更是鲜少有人关注，但曹跃琼早已将这个未来的前沿赛道作为自己一生的奋斗方向，立志搭起生物医学基础研究与临床转化间的桥梁。
2000年左右，正是RNAi技术兴起的时代，Science杂志更是在2001年将其评为十大科学进展之首。兼具深厚理论素养和丰富实践经验的曹跃琼，早早便洞悉了RNAi技术在疾病发生发展机制研究方面具有的巨大应用前景，但由于当时一些客观原因，项目未能在原公司立项。但如何让更多的研究者可以用上这一技术的想法一直萦绕在曹跃琼的心上。为了将这个想法变成现实，在2002年曹跃琼成立了吉凯基因。至此，曹跃琼也踏上了转化医学漫长求索的道路，并成为了她为之努力奋斗的目标和方向。
“吉凯基因以患者在治疗方面未满足的需求为导向，处于将基础研究转化为创新药物的枢纽位置”，曹跃琼如是说。一方面，中国主流的创新药物仍以模仿性创新药（Fast Follow）为主，国内成千上万家生物科技公司围绕国外每年发现的少数几十个新靶标开发药物，拥挤的赛道和激烈的竞争导致只有少数公司的开发才能兑现商业价值，大部分公司耗费了巨额资金却边际收益有限，由此造成社会资源的大量浪费；而另一方面，大量中国高发疾病的患者没有足够的创新药可以选择，正急切等待着适宜他们症状的新靶标的发现。吉凯基因坚持在做的转化医学，正是一个持续的新药发现创新源，通过“以患者需求为导向”打通新药研发产业链中基础科研到临床应用间的转化环节，吉凯基因在新的技术创新空间为中国高发疾病患者开发新靶标，让下游众多生物科技公司有更多选择，将自己已建设的宝贵产能转化成更大的商业价值，实现患者和生物技术企业或药物研发企业的双赢。
数据库+实验库
构建药物标靶发现底层逻辑
2009年，吉凯基因获得了第一次天使轮融资1000万元，曹跃琼拿到这笔在当时不菲的投资只做了两件事，一是开发高质量、可重复的研究数据库，二是建立基因操作工具库。
一直以来，研究数据可重复性低是制约基础研究向临床研究转化的关键原因之一。目前生物医药领域每年发表的大量文章中包含了海量的数据，但即便是全世界最高级别的研究其数据可重复性也不超过30%。如何从大量的，无法判断是否可重复的数据中淘洗出可重复的数据，用于新药开发的靶标识别、靶标验证环节，是一个亟待解决的问题。无论多么先进的AI技术、多么精妙的算法，高质量、可重复的数据都是基础。也正是出于对数据重复性的考虑，建立研究数据库和实验库成为吉凯获得融资之后的首要之事。
“我们按照GMP、类GMP的标准管理基础研究实验的过程和数据，每年有近20000个实验在公司的实验平台上完成。如此大规模的实验，持续完善了公司的标准化、工程化、系统化基础研究实验平台。我们运用这个平台为研究型医生提供技术服务的同时，也在持续完成自己开发药靶的研究。过去的15年时间，我们将7000多个可成药基因在多个细胞中，一个一个敲除，获得表型的细胞制作表达谱，并形成独有的、高度可重复的私域数据。”提及吉凯的数据库和实验库，曹跃琼的言语中不乏自豪。她将研究数据库和基因操作工具文库比作吉凯庞大实验系统的基底，正是得益于基底的建立，每次实验产生的数据不再是孤立的个体，而是系统中互相关联、不断迭代的整体的一部分。通过分析每一次实验数据的质量，找出并完善数据产生过程中在材料保存、操作流程等方面的不当之处，吉凯实现了基础科研的工程化，将自己实验室中细胞学和动物学实验的可重复率提升至90%以上，远超过常规基础实验室30%的平均水平。
在“两库”的底层支持下，吉凯一直致力于产生标准数据，然后用标准数据去收纳更多的公共数据，再形成靶标发现中的计算模型，推动中国原创药物靶标发现从小概率、高风险事件逐步转化为规模化、系统化的工程。目前，吉凯已经积累了丰富的候选靶标库并构建了“基于生物医学大数据挖掘的靶标发现和筛选平台”，将填补中国创新药物靶标发现的空白。
我们的核心竞争力
是协同创新能力
中国高发少药疾病患者的广大需求就在那里，转化医学的广阔前景也在那里，为什么没有公司和吉凯做同样的事情？“到目前为止，我还没有看到任何一个高度体系化发现创新药物靶标的机构”，曹跃琼肯定地答道。
转化医学是产学研医政资各个方面共同协力开发新靶标、研发新药物的有机整体。从“学”的角度看，靶标的发现依赖于基础研究，在国外大约70%的靶标研究是由临床科学家参与完成的，因为这些靶标与临床的疾病直接相关。但在国内由于临床医生工作的繁忙以及从事研究的巨大资金耗费，基础研究想要前进一步十分不易。站在资本的角度，当一个靶标尚未形成药物，往往意味着较高的风险和不确定性，资本想要向前走一步也会出于风控的原因而止步。这种先后环节上的断裂如何畅通接续？怎样让来自化学、生物信息、病理、药理、药效、政策、法规等各个方面专家的力量聚合在一处，将从基础研究到临床应用之间的各个板块拼接成一张完整的拼图？曹跃琼的答案是靠机制促进社会各方的协同创新，这也正是吉凯基因成为国内转化医学领域先行者、领导者的秘诀。
为了解决临床科学家同时从事诊断治疗和科学研究的时间冲突，吉凯依赖自己标准化、工程化的实验流程为临床医学家提供高质量科研服务。“吉凯帮助临床科学家完成基础的、标准化的实验，那必然又快又好又便宜，而且所得数据的准确性和可重复性都具有保证。在这种情况下，临床科学家就可以把时间、精力和大部分资金投入到直接与临床疑难杂症相关的问题上去，整个基础研究链条的效率和成本都得到了改善。”
吉凯基因荣获2018年
“安永复旦中国最具潜力企业奖”
在为临床科学家提供科研服务的同时，吉凯通过持续跟踪他们研究的问题、跟踪他们发表的文章，在相关领域积淀丰富的知识和海量的数据，并基于此构建了靶标发现的计算体系和计算模型。目前吉凯挖掘了全国9000位临床科学家过往10年的全部研究，从中筛选出174位临床科学家深度研究的、有可能转化为药物的基因，作为新靶标候选研究池，从而为新药物的开发提供了力量聚合的基础。有了这个基础，新药研发不再是大海捞针的“研究面”，而变成一个个明确具体的“课题点”，来自化学、病理药理、生信分析等各个方面的专家都可以在这个课题中找到自己明确的角色和定位，大家的知识和力量也就自然汇聚到了一处。
“我们目前对自己的定位非常清晰，吉凯不是普通的生物科技公司，而是一家以标准化科研大数据为驱动力、以持续开发创新药物为手段、以提高中国高发少药疾病患者的生存率和生活质量为使命的平台型公司，是一个具有创新药物开发能力的CRO”，对于吉凯基因未来的发展方向曹跃琼给出了明确的答案。作为专注转化研究的平台型公司，吉凯将一方面利用自己标准化的研究体系赋能临床科学家，让他们的研究更具有转化的潜质；另一方面依赖自身药物项目转化和新药评价的能力赋能下游生物技术公司，让他们在决定开发临床需求驱动的新药时有更多可用且可信的项目源。在整个产业链上，吉凯让创新链往上游走了一步，让基础研究和应用研究往下游走了一步，两者由此被连接起来，从而促成整个产业链的闭环。
携手复旦资源
助力产学研深度融合
谈及在复旦的求学生涯，曹跃琼深情地说：“没有复旦就没有今天的我”。作为在转化医学领域卓有成就的复旦校友，作为复旦大学校友会光华生命健康分会理事会成员，作为复旦大学生物与医药博士专业学位行业导师，曹跃琼一直致力于促进生命健康相关领域的交流协作，并为促进母校和产业界的联系、促进不同领域优秀资源的共享持续贡献着校友力量。
目前吉凯已经和复旦形成了三个不同层次的合作。一方面，吉凯设立了源创新药联合创新实验室，帮助复旦系的临床科学家们将研究成果转化为制药公司切实可开发的新药项目，复旦毛颖老师、邵志敏老师、樊嘉老师等多位临床科学家的项目依托创新实验室的协同合作已经开始转化了；另一方面，吉凯还成立了源创新药研究院，由中国转化医学领域最权威的专家、复旦大学药学院邵黎明老师担任研究院院长，在复旦之外更广阔的范围内孵化具有转化潜能的项目；再一个方面，在转化医学理念和知识的传播领域，吉凯基因依托复旦大学校友会光华生命健康分会、复旦大学光华青年学者论坛、源创新药论坛和转化医学专项课题，多层次多角度多途径传播转化医学相关知识，分享国内外前沿成果和研究动态。曹跃琼尤其提到光华生命健康分会的周度栏目《光华会客厅》，“每周四我们都能享受到转化医学领域的视听盛宴，来自产学界、医学界和科学界专家们齐聚于此，针对同一个主题从研究、开发和应用的领域分别阐述，总是给大家带来很多灵感和启发”。
曹跃琼认为，复旦校友会在多年联通校友、整合资源的过程中早已形成了广阔覆盖面上的势能，而吉凯的协同创新则是在覆盖面中找到一个力量聚合的点，从而形成实实在在的爆发力。相信未来会有越来越多校友的项目可以在吉凯联合实验室和研究所的协同下顺利转化，造福千千万万疑难杂症患者。
曹跃琼（左三）荣获首届“浦东新区科技精英”
在陪伴吉凯走过的20多年奋斗历程中，曹跃琼获得了“浦东新区科技精英”等多项荣誉，但最令她感到幸福的还是研究成果能够切切实实帮助患者延长生命，提升生存质量的时刻。“记得是在西安某个医院治疗一位消化道肿瘤患者，我们参与临床治疗后，每天和几十个科室主任聚在一起开早会晚会，并针对病情发展随时调整诊疗策略。如果不进行救治，她最多只能活3周，但我们的加入帮助她将生命维持了6个月。她在我们的陪同下过生日的场景让我终身难忘，在那里我真真切切地感受到了转化医学的力量，那些试剂台上的瓶瓶罐罐是真的可以成为带来希望的‘生命之水’，呵护鲜活的生命不至于早早凋零！”或许正是这样一个又一个令人惊喜和感动的瞬间，支持她克服各种艰难险阻坚定行走在转化医学的道路上。
访谈中，曹跃琼用“顶天立地”生动形容了吉凯在转化医学中的枢纽角色。“顶天”，是因为吉凯所坚持从事的转化医学利国利民，可以造福千家万户；“立地”，是说吉凯今天的成绩并非一蹴而就，而是得益于20年来在基础知识和标准数据方面的深厚积累以及在协同模式上的孜孜探索。如今，经历了20多年厚积薄发的吉凯正以更加积极的姿态活跃在转化医学的大舞台上，相信未来会有越来越多的临床需求通过各方资源的参与以及吉凯的协同转化为真真切切的药物，为广大患者群体带去生的希望！
